Ημερίδα με θέμα “Εξελίξεις και προοπτικές στη θαλασσαιμία” διοργανώνεται το Σάββατο 25 Μαΐου, από 10:00-17:00, στο Caravel, από την Ελληνική Εταιρεία Παιδιατρικής Αιματολογίας Ογκολογίας, με την ευγενική χορηγία της φαρμακευτικής εταιρείας Novartis Hellas.
Η εκδήλωση αποσκοπεί στην ενημέρωση των ιατρών πάνω στα νεότερα δεδομένα στη θαλασσαιμία και στη θεραπεία αποσιδήρωσης των ασθενών. Από τα θέματα που θα συζητηθούν, ιδιαίτερο ενδιαφέρον παρουσιάζουν τα αποτελέσματα της μελέτης Cordelia, στην οποία η θεραπεία με δεφερασιρόξη έδειξε τάσης υπεροχής έναντι της δεφεροξαμίνης στη μείωση της υπερφόρτωσης σιδήρου στην καρδιά. Τα αποτελέσματα αυτά είναι πολύ σημαντικά ιδιαίτερα αν ληφθεί υπόψη ο μικρός χρόνος (1 έτος) παρακολούθησης των ασθενών κατά τη διάρκεια της μελέτης. Οι ειδικοί στη θαλασσαιμία επιστήμονες πιστεύουν ότι η τάση υπεροχής θα διευρυνθεί υπέρ της δεφερασιρόξης κατά τη συνέχιση της παρακολούθησης των ασθενών.
Επιπρόσθετα, η μελέτη Cordelia απέδειξε ότι η θεραπεία με δεφερασιρόξη μπορεί να επιτύχει μειώσεις της υπερφόρτωσης σιδήρου στην καρδιά, ανάλογες με αυτές που προκαλεί η δεφεριπρόνη. Τα δεδομένα αυτά πιστεύεται ότι θα συμβάλουν στη βελτίωση της θεραπείας αποσιδήρωσης των ασθενών, λαμβανομένου υπόψη ότι η δεφερασιρόξη αποτελεί το μοναδικό άπαξ ημερησίως χορηγούμενο χημικό παράγοντα.
Σημαντικά είναι και τα αποτελέσματα που προκύπτουν από το Ελληνικό μητρώο καταγραφής αιμοσφαιρινοπαθειών, όπου φαίνεται ότι οι θάνατοι λόγω καρδιακών επιπλοκών μειώνονται, ενώ αυξάνονται οι θάνατοι λόγω ηπατικών επιπλοκών. Αυτό αποδεικνύει ότι δεδομένου ότι οι ασθενείς με β-θαλασσαιμία επιβιώνουν περισσότερα χρόνια ανακύπτουν νέα προβλήματα.
Αυτά τα αποτελέσματα αναμένεται ότι θα συμβάλλουν στη βελτίωση της θεραπείας αποσιδήρωσης των ασθενών, καθώς νεότερα δεδομένα αποδεικνύουν μεγαλύτερη μείωση της συγκέντρωσης σιδήρου ήπατος με τη χρήση της δεφερασιρόξης. Επίσης, καινούργια δεδομένα που ανακοινώθηκαν στο Αμερικάνικο Συνέδριο Αιματολογίας αποδεικνύουν ότι η θεραπεία με δεφερασιρόξη βελτιώνει/ σταθεροποιεί την ηπατική ίνωση και βελτιώνει τη φλεγμονή.
Η δεύτερη ενότητα της ημερίδας εστιάζει στα μη μεταγγισιοεξαρτώμενα σύνδρομα θαλασσαιμίας. Πρόκειται για σύνδρομα στα οποία οι ασθενείς είτε δεν υποβάλλονται καθόλου είτε υποβάλλονται σποραδικά σε μεταγγίσεις. Νεότερα δεδομένα αποδεικνύουν ότι και αυτοί οι ασθενείς παρουσιάζουν υπερφόρτωση σιδήρου, η οποία οφείλεται στην αυξημένη εντερική απορρόφηση σιδήρου που προέρχεται από τη διατροφή λόγω μη αποτελεσματικής ερυθροποίησης. Μάλιστα σε ηλικίες >20 ετών το επίπεδο της υπερφρόρτωσης σιδήρου είναι ανάλογο του επιπέδου των ασθενών με μείζονα β-θαλασσαιμία.
Το Δεκέμβριο του 2012, με βάση τα αποτελέσματα της μελέτης Thalassa, η δεφερασιρόξη εγκρίθηκε από τις Ευρωπαϊκές αρχές Υγείας ως θεραπεία αποσιδήρωσης σε ασθενείς με μη μεταγγισιοεξαρτώμενα σύνδρομα θαλασσαιμίας. Η θεραπεία αποσιδήρωσης για αυτή την κατηγορία των ασθενών θα πρέπει να ξεκινά όταν η φερριτίνη ορού είναι > 800 μg/L ή η συγκέντρωση σιδήρου στο ήπαρ >5 mg σιδήρου/γραμμάριο ξηρού ιστού.
