Η Genzyme, εταιρεία του Ομίλου Sanofi, ανακοίνωσε ότι η Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) έλαβε θετική γνωμοδότηση αναφορικά με την έγκριση της ελιγλουστάτης σε μορφή κάψουλας), μιας από του στόματος θεραπεία για συγκεκριμένο πληθυσμό ενήλικων ασθενών με νόσο Gaucher Τύπου 1
Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή αναμένεται να λάβει την τελική απόφαση για την παραχώρηση άδειας κυκλοφορίας για την ελιγλουστάτη στην ΕΕ τους επόμενους μήνες. Η ελιγλουστάτη εγκρίθηκε από τον Αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) τον Αύγουστο και βρίσκεται υπό αξιολόγηση από άλλες ρυθμιστικές αρχές σε ολόκληρο τον κόσμο.
"Η σημερινή γνωμοδότηση της CHMP αποτελεί το επόμενο βήμα για να διασφαλιστεί ότι η ελιγλουστάτη θα καταστεί διαθέσιμη σε συγκεκριμένο πληθυσμό ενήλικων ασθενών με νόσο Gaucher Τύπου 1 στην Ευρωπαϊκή Ένωση," δήλωσε ο David Meeker, MD, Πρόεδρος και CEO της Genzyme. Η θεραπεία αναφοράς για τη νόσο Gaucher είναι η ιμιγλουκεράση θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης ). Με τη διαθεσιμότητα μιας αποτελεσματικής από του στόματος θεραπείας, η ελιγλουστάτη θα προσφέρει σε συγκεκριμένο πληθυσμό ενήλικων ασθενών και στους ιατρούς τους ευρύτερη επιλογή σχετικά με τον τρόπο διαχείρισης αυτής της σοβαρής νόσου."
Η γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) βασίστηκε σε δεδομένα από το πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης της ελιγλουστάτης, που αποτελεί το μεγαλύτερο πρόγραμμα που εκπονήθηκε ποτέ για τη νόσο Gaucher, περιλαμβάνοντας περίπου 400 ασθενείς που λάμβαναν θεραπεία σε 29 χώρες. Η Genzyme διεξάγει έρευνα για μία από του στόματος θεραπεία για τη νόσο Gaucher εδώ και δεκαπέντε χρόνια.
Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες (συχνότητα εμφάνισης υψηλότερη ή ίση με 10%) είναι κόπωση, κεφαλαλγία, ναυτία, διάρροια, ραχιαίος πόνος, πόνος στα άκρα και άλγος άνω κοιλιακής χώρας.
