Δύο ασθενείς εμφάνισαν καρκίνο του αίματος
Οι δοκιμές μιας πολλά υποσχόμενης γονιδιακής θεραπείας για τη δρεπανοκυτταρική αναιμία διακόπηκαν μετά την εμφάνιση καρκίνου σε δύο από τους ασθενείς.
Η αμερικανική εταιρεία Bluebird Bio σταμάτησε τις κλινικές μελέτες της θεραπείας για τη δρεπανοκυτταρική αναιμία, μια κληρονομική πάθηση του αίματος, επειδή δύο συμμετέχοντες ανέπτυξαν καρκίνο. Ένας ασθενής που είχε κάνει την πειραματική θεραπεία, εμφάνισε οξεία μυελογενή λευχαιμία(ΟΜΛ) και ένας άλλος μυελοδυσπλαστικό σύνδρομο που μπορεί να εξελιχθεί σε ΟΜΛ.
Όπως μεταδίδει το ΑΜΠΕ, η εταιρεία εξετάζει πλέον κατά πόσο η αιτία είναι ο ιικός φορέας που μεταφέρει το θεραπευτικό γονίδιο στο σώμα του ασθενούς, αναζωπυρώνοντας έτσι τους παλαιότερους φόβους ότι η χρήση ενός ιού ως φορέα μπορεί να ενέχει κινδύνους σε τέτοιες γενετικές θεραπείες. Εναλλακτικά, ο καρκίνος μπορεί να οφείλεται στη χημειοθεραπεία που οι συμμετέχοντες ασθενείς έκαναν για να προετοιμάσουν το σώμα τους για τη γονιδιακή θεραπεία.
«Πρόκειται πραγματικά για μια λυπηρή εξέλιξη, όποια κι αν είναι η αιτία», δήλωσε στο «Science» ο επικεφαλής των κλινικών δοκιμών δρ Ντόναλντ Κον του Πανεπιστημίου της Καλιφόρνια στο Λος Άντζελες (UCLA).
Στην εν λόγω θεραπεία αφαιρούνται βλαστικά κύτταρα από το αίμα του ασθενούς, υφίστανται ειδική μεταχείριση στο εργαστήριο ώστε -με τη βοήθεια ενός τροποποιημένου ιού σχετιζόμενου με τον HIV- να αντικατασταθεί το ελαττωματικό γονίδιο και, τελικά, τα κύτταρα επανεισάγονται στο σώμα.
